De Nederlandse gezondheidszorg is vormgegeven in een stelsel van gereguleerde marktwerking. Marktwerking zou de zorg kwalitatief beter en goedkoper moeten maken; regulering dient om de toegankelijkheid van de zorg voor iedere burger te waarborgen. Soms keert die regulering zich echter tegen deze toegankelijkheid.

In de Volkskrant van dit weekend stond een bijna Kafkaiaans artikel over een medicijn tegen botontkalking, dat ook effectief blijkt tegen verkalking van de bloedvaten, pseudoxanthoma elasticum (PXE). Verkalking van de bloedvaten leidt tot verlies van het gezichtsvermogen en uiteindelijk zelfs tot blindheid. Omdat er inmiddels betere medicijnen tegen botontkalking zijn, heeft de fabrikant het middel van de Nederlandse markt gehaald. Dat is de consequentie van marktwerking: er moet aan een middel wel iets te verdienen zijn. De ‘nieuwe kwaal’ waar het middel effectief tegen is, veranderde daar niets aan. PXE is een zogenaamde ‘weesziekte’. Dit zijn aandoeningen die maar bij een klein deel van de bevolking voorkomen en waar dus weinig animo is om bijvoorbeeld medicijnen te ontwikkelen. En kennelijk ook om van de markt gehaalde geneesmiddelen opnieuw te introduceren.

Wereldwijd doen overheden hun best om de ontwikkeling en het op de markt brengen van dit soort medicijnen te stimuleren. Er zijn gunstige financiële regelingen en soms hoeft ook niet aan alle eisen te worden voldaan om een middel toch te registreren. Daar is ook wel aanleiding voor. De doelgroep is soms zo klein dat maar moeilijk betrouwbaar wetenschappelijk onderzoek kan worden gedaan. Gesteld voor de keuze om te wachten tot alle gegevens beschikbaar zijn en het medicijn toch al vast beschikbaar te stellen, kiezen veel overheden voor het laatste.

In schril contrast met deze soepele benadering staat de behandeling die het geneesmiddel voor PXE ten deel viel. Op basis van een studie onder 74 patiënten concludeerden de onderzoekers van het UMC Utrecht dat het middel de vaatverkalking remt en dat de verkalking zelfs afneemt. Voor mensen die dreigen blind te worden is dat een geschenk uit de hemel. En in tegenstelling tot de meeste weesgeneesmiddelen, die vaak tienduizenden euro’s per patiënt per jaar kosten, komt dit medicijn op hooguit een paar honderd euro per jaar. Toch mogen de artsen het middel niet voorschrijven: het is niet (meer) geregistreerd. Als middel tegen botontkalking is het uitvoerig getest en veilig bevonden; als middel tegen PXE moet een nieuwe registratie worden aangevraagd. Volgens de Inspectie en het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen kan zo’n aanvraag jaren duren, kost dat veel geld en is voor de registratie een farmaceutisch bedrijf nodig. De ziekenhuisapotheek kan het geneesmiddel weliswaar maken, maar een ziekenhuis kan geen medicijn laten registreren.

De Utrechtse artsen laten het er niet bij zitten. Zij hebben de Inspectie toestemming gevraagd om voor één specifieke patiënt het geneesmiddel te mogen importeren. Als daar toestemming voor verleend wordt kan deze procedure ook voor andere patiënten worden gevolgd. Ik neem aan dat de artsen hierbij doelen op één van de mogelijkheden om niet geregistreerde medicijnen te verstrekken: de artsenverklaring op named-patient basis. Hierbij mag een individuele patiënt in Nederland een niet geregistreerd medicijn krijgen met artsenverklaring.  

De artsen verdienen waardering en steun voor hun vasthoudendheid. Maar het is wel een omslachtige route. En het is de vraag of het niet anders kan. Natuurlijk is het goed dat de veiligheid van medicijnen getest wordt en dat Inspectie en College daar streng op toezien. Maar in dit geval is er geen twijfel over de veiligheid en laten de resultaten een spectaculaire verbetering van de kwaliteit van leven zien voor een uitermate bescheiden prijs. Dan zou je verwachten dat Inspectie en College meedenken, in plaats van dat zij formeel reageren. Dat steekt te meer omdat er wel degelijk uitzonderingen op de regels mogelijk zijn. De site van de Rijksoverheid meldt dat niet geregistreerde medicijnen in bijzondere situaties toch vergoed kunnen worden:

• Als voor de ziekte in Nederland geen behandeling meer mogelijk is. (Het niet geregistreerde medicijn is de enige uitweg.)
• Als de ziekte zeldzaam is en in Nederland maar bij 1 op de 150.000 mensen voorkomt.
• Er geen ander gelijkwaardig medicijn is dat wel geregistreerd is.Het geneesmiddel voor PXE voldoet aan al deze voorwaarden.

Het lijkt mij dat vergoeding pas aan de orde is als een medicijn ook kan worden voorgeschreven. Kennelijk is dat het geval, anders zou de Rijksoverheid deze mogelijkheden niet op haar site zetten.

Volgens mij zijn de Inspectie en het College in het leven geroepen om de belangen van Nederlandse patiënten te behartigen. Hier ligt een kans voor open doel.