Het ziet ernaar uit (er komt nog een onderhandelingsronde) dat voor het eerst een effectief werkend medicijn niet in het verzekerde basispakket komt. Orkambi, een geneesmiddel tegen taaislijmziekte, biedt patiënten niet alleen een langere levensduur maar ook een veel hogere kwaliteit van leven. Het besluit is omstreden, maar tegelijkertijd is er ook begrip. Het middel is peperduur.

Vorige maand publiceerde KWF Kankerbestrijding een reader met voorstellen om medicijnen duurzaam toegankelijk te maken en te houden. KWF onderscheidt 5 componenten die daarbij van belang zijn en onderling samenhangen: de intellectuele eigendomsrechten en licenties, de financiering van de ontwikkeling van geneesmiddelen, de markttoelating en zorgregistratie, de betrokkenheid van patiënten en prijsonderhandeling. Op al deze onderdelen worden concrete maatregelen voorgesteld. In deze blog aandacht voor de financiering.

KWF constateert dat onderzoek naar medicijnen vooral plaatsvindt op universiteiten en onderzoekscentra en publiek wordt gefinancierd: door het ministerie van OCW, NWO en maatschappelijke organisaties zoals het KWF zelf. Het probleem ontstaat bij de doorontwikkeling van een medicijn. Er zijn grote klinische studies nodig om voor een werkzaam medicijn toelating tot de markt te verkrijgen. Deze klinische studies, die grotendeels gefinancierd worden door de farmaceutische industrie, zijn duur en hebben een groot risico: van de 10 kandidaat-medicijnen die een positief effect hebben op proefdieren is er gemiddeld 1 dat ook veilig en effectief voor mensen is.  Het zijn de elementen die ook door farmaceutische bedrijven worden genoemd: de kosten zijn hoog en het risico is groot, dus we moeten wel een hoog rendement bieden om investeerders aan te trekken.

KWF stelt een aanpak voor die deze vicieuze cirkel kan doorbreken. Het onderzoek blijft publiek gefinancierd, maar de doorontwikkeling vindt plaats in een publiek-privaat samenwerkingsverband. Op het moment dat de laboratoriumfase voltooid is, richt de universiteit per potentieel nieuw medicijn een stichting op. Deze stichting opereert als een non-profit startup en draagt zorg voor de regie en de coördinatie om het ontwikkeltraject zo efficiënt en effectief mogelijk te laten verlopen. De startup wordt gefinancierd uit een op te richten Nationaal Fonds Geneesmiddelenontwikkeling en begint op het moment dat de preklinische fase in de ontwikkeling van het medicijn bereikt wordt. Het Nationaal Fonds financiert de dure klinische studies. Voorwaarde voor financiering is dat er een exclusieve licentie aan een octrooistichting wordt verleend.

Daarna komen de farmaceutische bedrijven in beeld. Aan hen wordt een relatief kleine investering gevraagd: de kosten voor de registratie en het op de markt brengen van het medicijn. Deze kosten mogen zij  terug verdienen door een reële winstmarge. Daarvoor krijgen zij van de octrooistichting een exclusieve licentie om het geneesmiddel op de markt te brengen, waarbij voorwaarden gesteld kunnen worden aan de prijs en toegankelijkheid.

De voordelen zijn evident. Het Nationaal Fonds Geneesmiddelenontwikkeling heeft als hoofdfinancier en representant van de maatschappij de controle op een reële prijsvorming. Voor de farmaceutische industrie kan het model interessant zijn omdat met lage investeringen en een kleiner financieel risico toch een stevige marktpositie gerealiseerd kan worden.

Tegen de verwachting van sommigen in, is het regeerakkoord van de nieuwe coalitie behoorlijk ambitieus. Op het terrein van de zorg zijn er vooral voorstellen voor investeringen in de verpleeghuiszorg en het sluiten van (financiële) meerjarenakkoorden. De voorstellen van KWF bieden de nieuwe coalitie de mogelijkheid om de afhankelijkheid van de farmaceutische industrie te verminderen, de kosten van medicijnen inzichtelijk te maken en als overheid het heft weer in eigen hand te nemen. Het voorwerk is gedaan. Het zou mij een lief ding waard zijn als de nieuwe minister van VWS op dit terrein een pilot zou starten.

> Lees ook de eerdere blogs die Marijke Linthorst schreef over de zorg

In verband met de herfstvakantie is er volgende week geen blog.